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1. Lunn MR, Wang CH. Lancet. 2008;371:2120-33. 2. Finkel RS et al. N Engl J Med. 2017;377:1723-32. 3. Mercuri E et al. N Engl J Med. 2018;378:625-35. 4. De Vivo DC et al. Neuromuscul Disord [Internet]. 2019;29(11):842–56. https://doi.org/10.1016/j.nmd.2019.09.007

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